ЭКСПЕРТИЗА И РЕГИСТРАЦИЯ ОРФАННЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ

УДК 614.2:615.1

DOI: https://doi.org/10.52540/2074-9457.2021.1.20

Скачать статью

А. А. Кугач¹, В. В. Кугач²

ЭКСПЕРТИЗА И РЕГИСТРАЦИЯ ОРФАННЫХ ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ

¹ Министерство здравоохранения Республики Беларусь, 

г. Минск, Республика Беларусь,

² Витебский государственный ордена Дружбы народов медицинский университет, 

г. Витебск, Республика Беларусь

Цель исследования – провести анализ экспертизы и регистрации орфанных препаратов в разных странах мира. В работе использовали методы описания, сравнения, группировки, анализа. Отмечена высокая значимость проблемы создания и доступа на рынок орфанных препаратов, связанная с большим числом редких болезней (7000–8000), их широким распространением в различных регионах мира (до 8% населения), высокой стоимостью разработки и трудностью проведения клинических исследований. Показано, что критериями отнесения заболеваний к орфанным являются их распространенность среди населения, а также общее количество заболевших в конкретной стране. Орфанными являются препараты, предназначенные для лечения редких болезней; в ряде стран (США, Евросоюз) критерием орфанности препарата является его убыточность для производителя. В США, Евросоюзе, Японии в структуре регуляторных органов созданы специальные подразделения по регистрации орфанных препаратов. С целью стимулирования производства орфанных препаратов в США, Евросоюзе, Австралии, Японии производителям выделяются финансовые ресурсы на разработку и исследование, предоставляются налоговые льготы, скидки и консультации со специалистами при регистрации. В США и Сингапуре при разработке орфанных препаратов широко используется технология перепрофилирования. Установлено, что с целью повышения доступности для населения в разных странах применяются различные ускоренные процедуры допуска орфанных препаратов на рынок. Установлены сроки рыночной эксклюзивности: в Австралии – 5 лет, в США – 7 лет, в Японии и Евросоюзе – 10 лет. Определено, что во всех странах ЕАЭС утверждены перечни орфанных заболеваний (от 41 в Кыргызской Республике до 262 в Российской Федерации) и (или) орфанных препаратов; предусмотрены ускоренные процедуры регистрации; разрешен ввоз незарегистрированных орфанных препаратов.

Ключевые слова:

 орфанные заболевания, орфанные препараты, поддержка производителей, перепрофилирование, ускоренная регистрация, эксклюзивность.

SUMMARY

A. A. Kuhach, V. V. Kuhach

EXPERTISE AND REGISTRATION OF ORPHAN MEDICINAL PREPARATIONS

Minsk, The Republic of Belarus

Vitebsk, The Republic of Belarus

The purpose of the study is to analyze examination and registration of orphan medicinal preparations in different countries of the world. Methods of description, comparison, grouping and analysis were used in the study. Great importance of the problem of orphan medicinal preparations manufacture and access to the market associated with a large number of rare diseases (7000–8000), their wide distribution in various regions of the world (up to 8% of the population), high cost of development and difficulty in conducting clinical trials is marked. It is shown that criteria for classifying diseases as orphan ones are their prevalence among the population as well as total number of patients in a particular country. Orphan medicinal preparations are those intended to treat rare diseases; in a number of countries (the USA and the European Union) the criterion for orphan medicinal preparations is its unprofitableness for the manufacturer. In the United States, the European Union and Japan special subdivisions for the registration of orphan medicinal preparations have been established in the structure of regulatory authorities. In order to stimulate the orphan medicinal preparations manufacture in the USA, the European Union, Australia and Japan manufacturers are given financial resources for the development and research, tax privileges, discounts and consultations with the specialists are provided during registration. Restructuring technology is widely used in the development of orphan medicinal preparations in the US and Singapore. It has been established that in order to increase accessibility for the population in different countries various accelerated procedures to give access to orphan medicinal preparations to the market are used. The terms of market exclusivity are stated: in Australia – 5 years, in the USA – 7 years, in Japan and the European Union – 10 years. It is determined that there are lists of orphan diseases (from 41 in the Kyrgyz Republic to 262 in the Russian Federation) and (or) orphan medicinal preparations approved in all the EAEU countries; accelerated registration procedures are provided; import of unregistered orphan medicinal preparations is allowed.

Keywords:

 orphan diseases, orphan medicinal preparations, manufacturers’ support, restructuring, accelerated registration, exclusivity.

ЛИТЕРАТУРА: 

1. Ягудина, Р. Орфанные препараты – новая категория на фармрынке [Электронный ресурс]/ Р. Ягудина // КатренСтиль. – 2014, янв. – № 125. – Режим доступа: https://www.katrenstyle.ru/articles/journal/goods_sales/orfannyie_preparatyi_novaya_kategoriya_na_farmryinke. – Дата доступа: 24.11.2020.

2. Что такое “болезни-сироты” и почему их лечение проблематично [Электронный ресурс].– Режим доступа: https://fp.com.ua/articles/chto-takoe-bolezni-sirotyi-i-pochemu-ih-lechenie-problematichno/. – Дата доступа: 01.12.2020.

3. Орфанные препараты, принципы их регистрации и применения / А. А. Солдатов [и др.] // БИОпрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. – 2015. – № 3. – С. 4–16.

4. Новиков, П. В. Проблема редких (орфанных) заболеваний в Российской Федерации: медицинские и нормативно-правовые аспекты ее решения / П. В. Новиков // Терапевтический архив. – 2014. – Т. 86, № 12-2. – С. 3–12.

5. Панфилова, В. И. Генезис и перспективы правового регулирования обращения орфанных препаратов в России и зарубежных странах [Электронный ресурс] / В. И. Панфилова // Мудрый Юрист. – Режим доступа: https://wiselawyer.ru/poleznoe/94596-genezis-perspektivy-pravovogo-regulirovaniya-obrashheniya-orfannykh-preparatov. – Дата доступа: 05.01.2021.

6. State of rare disease management in Southeast Asia [Electronic resource] / A. A. Shafie [et al.]// Orphanet J. Rare Dis. – 2016. – № 11. – Mode of access: https: // doi.org/10.1186/s13023-016-0460-9. – Date of access: 01.12.2020.

7. Дмитрик, Е. Мировой рынок орфанных препаратов: активная фаза роста [Электронный ресурс] / Е. Дмитрик // Еженедельник Аптека. – 2019. – № 6. – Режим доступа: https://www.apteka.ua/article/489103. – Дата доступа: 21.01.2021.

8. Семенская, В. Самое дорогостоящее лекарство в мире [Электронный ресурс] / В. Семенская. – Режим доступа: https://biomolecula.ru/articles/samoe-dorogostoiashchee-lekarstvo-v-mire. – Дата доступа: 20.01.2021.

9. Объединим усилия в борьбе с редкими болезнями [Электронный ресурс] // Бюл. Всемирной орг. здравоохранения. – 2012. – Вып. 90, № 6. – Режим доступа: https://www.who.int/bulletin/volumes/90/6/12-020612/ru/. – Дата доступа: 01.12.2020.

10. Голос пациентов с редкими заболеваниями в Европе [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://www.eurordis.org/ru. – Дата доступа: 03.12.2020.

11. The portal for rare diseases and orphan drugs [Electronic resource]. – Mode of access: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php. – Date of access: 03.12.2020.

12. Юрочкин, Д. С. Развитие рынка лекарственных средств, применяемых для лечения редких (орфанных) заболеваний / Д. С. Юрочкин, З. М. Голант, И. А. Наркевич // Ремедиум.– 2019, № 9.

13. e-CFR 21 PART 316 Orphan Drug & the Orphan Drug Act 1983 [Electronic resource].– Mode of access: https://www.fda.gov/industry/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products/e-cfr-21-part-316-orphan-drug-orphan-drug-act-1983. – Date of access: 05.12.2020.

14. Office of Orphan Products Development [Electronic resource]. – Mode of access: https://www.fda.gov/about-fda/office-clinical-policy-and-programs/office-orphan-products-development. – Date of access: 01.12.2020.

15. Варианты и перспективы перепрофилирования лекарственных препаратов для использования в терапии онкологических заболеваний / А. В. Савинкова [и др.] // Сиб. онколог. журн. – 2018.– Т. 17, № 3. – С. 77–87.

16. Шелепко, С. Мировой рынок орфанных препаратов: что имеем и каков прогноз? [Электронный ресурс] / С. Шелепко // Еженедельник Аптека. – 2015. – № 9. – Режим доступа: https://www.apteka.ua/article/325130. – Дата доступа: 03.12.2020.

17. Orphan drugs in the United States of America [Electronic resource]. – Mode of access: https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=EN&stapage=ST_EDUCATION_EDUCATION_ABOUTORPHANDRUGS_USA. – Date of access: 04.01.2021.

18. Кугач, А. А. Системы ускоренного доступа лекарственных препаратов на фармацевтический рынок / А. А. Кугач, В. В. Кугач // Вестн. фармации. – 2020. – № 3 (89). – С. 6–18.

19. Darrow, J. J. FDA Approval and Regulation of Pharmaceuticals, 1983-2018 / J. J. Darrow, J.Avorn, A. S. Kesselheim // J. of the American Med. Assoc. – 2020. – Vol. 323. – N 2. – P. 164–176.

20. Чемпион по стоимости // Российские аптеки. – 2020. – № 1/2. – С. 8.

21. Соколов, Н. В США приняли закон о регулировании рынка орфанных препаратов [Электронный ресурс] / Н. Соколов // Фармацевтический вестник. – 19.11.2020. – Режим доступа: https://pharmvestnik.ru/content/news/V-SShA-prinyali-zakon-o-regulirovanii-rynka-orfannyh-preparatov.html. – Дата доступа: 04.12.2020.

22. Cork, S. M. H.R. 4712: A “Narrowly Tailored” Obligation Under the Orphan Drug Act? [Electronic resource] / S. M. Cork. – Mode of access: https://www.natlawreview.com/article/hr-4712-narrowly-tailored-obligation-under-orphan-drug-act. – Date of access: 20.11.2020.

23. Number of FDA-approved orphan drugs between 1983 and 2018, by approval sequence [Electronic resource]. – Mode of access: https://www.statista.com/statistics/979247/orphan-drugs-approved-us-by-approval-sequence/. – Date of access: 22.01.2021.

24. Косякова, Н. В. Научное обоснование и разработка методических основ системы управления лекарственным обеспечением пациентов с орфанными заболеваниями на территориальном уровне (на примере ЮФО): дис. … д-ра фарм. наук / Н. В. Косякова. – Т.1.– Ростов-на-Дону. – 2019. – 113 с.

25. Aptorum [Electronic resource]. – Mode of access: https://www.aptoruminfo.com/. – Date of access: 01.12.2020.

26. Максимов, А. С. Стратегия перепрофилирования в поиске новых лекарственных средств / А. С. Максимов, Ж. М. Дергачева // Вестн. фармации. – 2020. – № 4 (90). – С. 85–99.

27. Aptorum Group создает Smart Pharma, чтобы сфокусироваться на поиске перепрофилированных лекарственных средств для орфанных и неохваченных заболеваний на базе вычислительной платформы [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://www.interfax.ru/pressreleases/659036. – Дата доступа: 05.01.2021.

28. Gammie T. Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries / Т. Gammie, C. Y. Lu, Z. Babar // PLOS ONE. – 2015. – Vol.10, N 10. – P.e0140002.

29. Дугин, И. ЕС и Австралия договорились о сотрудничестве в области доступности орфанных препаратов [Электронный ресурс] / И. Дугин // Фармацевт. вестн. – Режим доступа: https://pharmvestnik.ru/content/articles/es-i-avstralija-dogovorilisj-o-sotrudnichestve-v-oblasti-dostupnosti-orfannyx-preparatov.html. – Дата доступа: 09.01.2021.

30. Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products [Electronic resource]. – Mode of access: https://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/?uri=celex:32000R0141. – Date of access: 09.01.2021.

31. Protocol Assistance (PA) [Electronic resource]. – Mode of access: https://voisinconsulting.com/resources/glossary/protocol-assistance-pa/. – Date of access: 09.01.2021.

32. ERA-Net for research programmes on rare diseases [Electronic resource]. – Mode of access: https://cordis.europa.eu/project/id/36248. – Date of access: 15.03.2021.

33. Гильдеева, Г. Н. Правовое регулирование жизненного цикла орфанных препаратов [Электронный ресурс] / Г. Н. Гильдеева, Т. В. Картавцова // Проблемы социальной гигиены, здравоохранения и истории медицины. – 2014. – № 3. – С. 37–42. – Режим доступа: https://cyberleninka.ru/article/n/pravovoe-regulirovanie-zhiznennogo-tsikla-orfannyh-preparatov. – Дата доступа: 12.01.2021.

34. Orphan medicinal products [Electronic resource]. – Mode of access: https://ec.europa.eu/health/human-use/orphan-medicines_en. – Date of access: 22.01.2021.

35. О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения [Электронный ресурс]: решение Совета Евразийской экономической комис. от 3 нояб. 2016 г. № 78. – Режим доступа: https://pravo.by/document/?guid=3871&p0=F91600333. – Дата доступа: 18.01.2021.

36. Об изменении Закона Республики Беларусь «О лекарственных средствах» [Электронный ресурс]: Закон Республики Беларусь от 13 мая 2020 г. № 13. – Режим доступа: https://pravo.by/upload/docs/op/H12000013_1589835600.pdf. – Дата доступа: 19.01.2021.

37. О клинических исследованиях (испытаниях) лекарственных препаратов [Электронный ресурс]: постановление М-ва здравоохранения Респ. Беларусь от 6 нояб. 2020 г. №94. – Р???? ???????: https://www.rceth.by/Documents/3mz2poN9420201106.pdf. ? ???? ???????: 09.01.2021.

ежим доступа: https://www.rceth.by/Documents/3mz2poN9420201106.pdf. – Дата доступа: 09.01.2021.

38. Об изменении постановлений Совета Министров Республики Беларусь [Электронный ресурс]: постановление Совета Министров Респ. Беларусь от 27 окт. 2020 г. № 611. – Режим доступа: https://pravo.by/document/?guid=12551&p0=C22000611&p1=1. – Дата доступа: 20.12.2020.

39. Орфанные болезни и препараты [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://dislife.ru/articles/view/36129. – Дата доступа: 20.12.2020.

40. Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации [Электронный ресурс]: Федер. закон от 21 нояб. 2011 г. № 323-ФЗ. – Режим доступа: http://www.consultant.ru/document/cons_doc_LAW_121895/. – Дата доступа: 06.12.2020.

41. Тысячи россиян страдают редкими заболеваниями [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://doctor.rambler.ru/pharma/41447631/?utm_content=doctor_media&utm_medium=read_more&utm_source=copylink. – Дата доступа: 2012.2020.

42. Перечень редких (орфанных) заболеваний [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://minzdrav.gov.ru/documents/8048, 29.12.2020. – Дата доступа: 20.12.2020.

43. Об обращении лекарственных средств [Электронный ресурс]: Федер. закон № 61-ФЗ: принят Гос. Думой 24 марта 2010 г.: в ред. Федер. закона от 22 дек. 2020 г. № 444-ФЗ // Электронный фонд правовой и нормативно-технической документации. – Режим доступа: http://docs.cntd.ru/document/902209774. – Дата доступа: 09.01.2021.

44. Буракова, С. Что делать пациентам с редкими заболеваниями, если в России не зарегистрированы их лекарства? [Электронный ресурс] / С. Буракова // Такие дела. – Режим доступа: https://takiedela.ru/news/2019/02/28/nezaregistrirovannye-preparaty/. – Дата доступа: 20.01.2021.

45. О здоровье народа и системе здравоохранения [Электронный ресурс]: кодекс Респ. Казахстан от 7 июля 2020 г., № 360-VI ЗРК. – Режим доступа: http://adilet.zan.kz/rus/docs/K2000000360. – Дата доступа: 12.12.2020.

46. Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения [Электронный ресурс]: приказ Министра здравоохранения Респ. Казахстан от 16 окт. 2020 г. № ҚР ДСМ-135/2020. – Режим доступа: https://www.pharm.reviews/images/document/2020/2020-135-prikaz-compressed.pdf. – Дата доступа: 09.12.2020.

47. Об утверждении перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных) [Электронный ресурс]: приказ Министра здравоохранения Респ. Казахстан от 20 окт. 2020 г. № ҚР ДСМ-142/2020. – Режим доступа: http://adilet.zan.kz/rus/docs/V2000021479. – Дата доступа: 09.12.2020.

48. О лекарственных средствах [Электронный ресурс]: Закон Респ. Армения от 13 июня 2016г. № ЗР-86 : в ред. Закона Респ. Армения от 5 июня 2020 г. №ЗР-279. – Режим доступа: https://base.spinform.ru/show_doc.fwx?rgn=89529. – Дата доступа: 02.09.2020.

49. Об утверждении порядка государственной регистрации и перерегистрации лекарств, продлении срока действия сертификата, а также отказа в регистрации, перерегистрации лекарств и продления срока действия сертификата, приостановления и аннулирования регистрации, порядка экспертизы в указанных случаях, а также представления и экспертизы пострегистрационных изменений и перечня необходимых документов, список изменений, не требующих новой регистрации, порядка проведения фармацевтических инспекций и признания отчетов компетентных органов других стран и о признании недействительным постановление Правительства Республики Армения от 25 апреля 2001 г. № 347 [Электронный ресурс]: постановление Правительства Республики Армения от 28 февраля 2019 г. № 162-Н. – Режим доступа: http://www.pharm.am/index.php/ru/2015-03-04-11-06-52/4826-28-2019-n162-25-2001-n347. – Дата доступа: 06.05.2020.

50. Об утверждении жизненно необходимых лекарств с низким спросом [Электронный ресурс]: приказ Министерства здравоохранения Респ. Армения от 20 нояб. 2008 г. № 22-Н с доп. приказа от 19 янв. 2015 г. № 02-Н. – Режим доступа: http://www.pharm.am/attachments/article/671/22-1obnovl2015.pdf. – Дата доступа: 19.01.2021.

51. Бурбан, И. В Армении будут штрафовать за распространение незарегистрированных препаратов [Электронный ресурс] / И. В. Бурбан // Pharmanet.ua. – Режим доступа: https://pharma.net.ua/news/world/12049-v-armenii-budut-shtrafovat-za-rasprostranenie-nezaregistrirovannyh-preparatov. – Дата доступа: 20.01.2021.

52. Мониторинг закупок препаратов для лечения ВИЧ-инфекции и ВГС; выработка решений по оптимизации ситуации с целью способствования бесперебойному доступу к препаратам в Республике Армения, 2018-2019. – Ереван: Армянская сеть позитивных людей.– 2019. – 59 с.

53. Об обращении лекарственных средств [Электронный ресурс]: закон Кыргызской Респ. от 2авг. 2017 г. № 165 : в ред. Закона КР от 3 мая 2018 г. № 44. – Режим доступа: http://cbd.minjust.gov.kg/act/view/ru-ru/111672. – Дата доступа: 12.12.2020.

54. Впервые лекарства станут доступнее кыргызстанцам с редкими болезнями. В Минздраве определили критерии редких заболеваний в стране [Электронный ресурс]. – Режим доступа: https://ru.sputnik.kg/society/20190612/1044662132/kyrgyzstan-pravitelstvo-lekarstva-zabolevanie.html. – Дата доступа: 12.12.2020.

55. Порядок государственной регистрации лекарственных средств для медицинского применения [Электронный ресурс]: утв. постановлением Правительства Кыргызской Респ. от 28 авг. 2018 г. № 405: (в ред. Постановления Правительства КР от 22 февр. 2021 г. № 58). – Режим доступа: http://cbd.minjust.gov.kg/act/view/ru-ru/12315. – Дата доступа: 12.12.2020.